脐血储存有望拉动干细胞医疗产业化增长

——我国干细胞医疗产业现状及展望

干细胞具有自我更新能力、高度繁殖以及多向分化的潜能，被医学界称为“万用细胞”，其产业化发展主要包括基因药物、基因诊断试剂、干细胞产品以及干细胞移植。

基于多年的融资上市咨询经验，以及对生物制药产业的持续跟踪研究，IPO咨询机构前瞻投资顾问IPO项目八部总监谭格非发现，干细胞技术及开发近年来一直受到国内外资本市场的热捧，仅在美国纳斯达克挂牌的上市股票中，干细胞概念股的相关市值就超过300亿美元。

而在国内，干细胞与再生医学产业是中国最具发展潜力的新型高科技生物产业之一，加快发展这一产业对提高人类生活水平，造福人类健康具有十分重要而现实的意义。据有关机构估计，我国干细胞市场目前在 20 亿元左右，预计未来 5 年中国干细胞产业收入将达到 300 亿，年均增长率达 170%。

国内干细胞产业面临三大挑战  商业化首当其冲

中国把干细胞研究列入了国家863和973计划，而且前几年美国限制干细胞研究给中国干细胞市场带来了机会，很多美国专家都找中国企业或研究机构合作，经过十几年的发展，我国干细胞整体上已排名世界前十。

然而在干细胞治疗市场方面虽然国内已有不少单位初步尝试使用干细胞治疗，并有部分病例起得非常良好的效果，但因为市场尚未成熟，也未得到国家的正式审批，同时缺少产业化的产品。这些问题大大限制了我国干细胞产业化的发展，尤其是干细胞治疗市场，因此，中国急需制定适合干细胞技术特点的标准、法规和管理办法，以引导中国干细胞产业健康发展。

（1）技术未成熟，商业化程度低

世界范围内，美国属于在该领域较为领先的国家之一，但是美国政府国家卫生研究院（National Institutes of Health）认为，该领域还存在重要的技术障碍，需要通过更长的时间才能克服。从销售额方面看，2006年治疗风湿性关节炎等免疫性疾病的3个生物药，Enbrel（安进公司，融合蛋白）、Humira（雅培公司，单克隆抗体药）和Remicade（强生公司，单克隆抗体药）的销售总和为85亿美元，其销售毛收入占当时医药市场的总体销售比例非常低。

就我国而言，也有一些科学家曾在某国际会议上得过优秀论文奖，但多数定位于应用基础研究，距离商业化更为遥远。如果将造血干细胞治疗、骨髓移植等纳入范围，那么中国干细胞治疗也不算一个非常陌生的名词，但是干细胞治疗的规范化比较晚，到2009年国家出台了相关规定，基本没有产业化的产品，因此，大规模市场化暂时还比较遥远。

（2）灰色地带，行业不规范

目前一些处在灰色地带的“干细胞治疗”在中国也不鲜见，例如一直为国内外媒体经常提及的国内某公司就进行了涉及脑瘫、脑梗死、II型糖尿病、脊髓损伤、肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症等20多种疾病的“神经干细胞移植”治疗。这类治疗的真实性值得怀疑，这类治疗实施过程中根本没有得到国家的正式审批，属于不规范的灰色地带。

（3）市场需求大，前景广阔

不可否认的是中国干细胞治疗的市场在不断扩大，根据相关的资料，专家预测目前中国干细胞治疗市场的年增长幅度超过100%。不论是临床研究的准入标准，还是干细胞研究的研发外包，甚至关联于干细胞与再生医学研究服务的机构，都将在这个产业链中占有巨大的市场份额。因此在目前发展的初期，及早的介入干细胞研究产业链中，将能够在干细胞产业爆发的下一轮占得先机。2006年4月，细胞产品国家工程研究中心所属的间充质干细胞库已在天津落成。这个中国唯一的间充质干细胞库将致力于干细胞产品的研发和生产，并提供干细胞储存等服务。

完整产业链催生干细胞医疗的三大市场板块：脐带血库、新药筛选、细胞治疗

目前，我国已经形成每一环节都盈利的干细胞产业链。上游公司，如中国脐血企业集团（CCBC）、ST 中源等，通过与科研院所合作，共同出资建立公司控股各地区脐带血库，利用其自体库进行干细胞的采集和存储业务。下游公司，如北科生物、上海联创等，则为干细胞移植提供技术服务，比如干细胞分离、扩增和临床应用技术等。医院则是干细胞采集和移植的场所。

但近年来，行业竞争加剧，这些从事干细胞技术服务企业都有向全产业链覆盖的趋势。上游的公司向下游产业延伸，加大对干细胞临床应用技术的研发；下游的企业向上游产业渗透，纷纷建立自己的干细胞库。

上游：干细胞的采集与储存（干细胞存在业务），主要来源于胚胎脐带血，脐带血保存库分为公共库和自体库。公共库接受公众脐带血捐赠，免费保存，支持自用；自体库收费保存，仅为自用。

中游：干细胞的增殖与干细胞制剂的开发，主要是关于干细胞增殖以及干细胞的基因药物的研发与销售。

下游：干细胞的治疗业务，主要是关于干细胞的移植及应用

根据以上产业链划分，干细胞治疗治疗领域已具备广阔的市场规模，形成了脐带血库、新药筛选和细胞治疗三大市场板块。其中，脐血储存（脐血库）是目前国内干细胞行业中最成熟也最重要的产业化项目。

目前，脐血库（全称叫“脐带血造血干细胞库”）是专门提取和保存脐带血造血干细胞并为患者提供查询的特殊医疗机构。国际上也称之为脐血银行或生命银行。中国的脐血库包括公共库和自体库。公共库奉行公益原则，接受公众脐带血捐赠，免费保存，以作日后提供给病患进行异体移植；而自体库，实行收费保存，脐带血也只用于保存者自体移植所用。 

中国已批准 10 家脐带血库的建设，但只有 7 家获得卫生部颁发的《脐带血造血干细胞库执业许可证》。它们分别是北京、天津、上海、广东、四川、山东和浙江。

脐带血库对干细胞技术服务企业非常重要。按我国的法律，每一个省级区域只会有一家拥有卫生部发的执业许可证的脐带血库。因此，脐带血库意味着企业拥有在这一地区的唯一的合法经营权。

干细胞产业链上游企业主要是靠提供脐血库自体库的脐带血造血干细胞存储服务来赢利的。以青岛大学医学院附属医院为例，脐带血保存的最新收费标准显示，根据保存期限的不同，分为 6 年、12 年、18 年三种类型，收费分别为 12200 元、14800 元和 16800 元。CCBC的收费标准是一次性交费 5800 元再加上以后每年 500 元的维护费用。如果是存 20 年，则总共交费 15800 元（不考虑时间价值）。近三年，CCBC 来自脐带血自存业务的收入都占其总营收的 99%以上。

上市公司中，中源协和和金卫医疗都有子公司从事脐带血干细胞储存业务，其中金卫医疗拥有北京和广州两地方脐带储存业务牌照，而ST协和子公司协和干细胞基因工程有限公司则拥有天津市脐带血造血干细胞库。

下游企业主要是为医院提供干细胞治疗技术来盈利。北科生物是典型的例子。成立 5年来，累计治疗病例已达 10000 例，已经成为世界著名的五大干细胞治疗中心之一。在过去 5 年时间，公司的营业收入复合年均增长率为 110%，利润复合年均增长率为 186%。

目前国内从事干细胞产业相关的企业有数十家，如协和干细胞基因工程有限公司、天津昂赛细胞基因工程有限公司、深圳市北科生物科技有限公司、吉林大学通源生物工程有限公司等从我国干细胞公司上市情况分析，上市公司中并未有公司直接涉及干细胞研究开发领域，中源协和(600645，CH)和金卫医疗(00801，HK)都有子公司从事干细胞资源存储服务业务。金卫医疗2011年持有中国脐带血股份为40.9%，经营北京和广东省两地的脐带血库；中源协和子公司协和干细胞基因工程有限公司则拥有天津市脐带血造血干细胞库。我国很多干细胞企业还建立了工程研究中心，如中国医学科学院血液学研究所是国家干细胞工程技术研究中心的依托单位，天津昂赛细胞基因工程有限公司是国家发展改革委员会细胞产品国家工程研究中心的依托单位。

我国干细胞产业发展前景展望

干细胞医疗技术作为一种新型的治疗疾病的疗法，其研究的科学价值在于其诱人的应用前景。如果最终能够成功诱导和调控胚胎干细胞的分化与增殖，将对胚胎干细胞的基础研究和临床应用带来积极的影响，使之有可能在以下领域发挥重要作用。

（1）揭示人及动物的发育机制及影响因素，为健康保健产业提供新的发展机遇。

生命最大的奥秘便是人是如何从一个细胞发展为复杂得不可思议的生物体的。人胚胎细胞系的建立及人胚胎干细胞研究，可以帮助我们理解人类发育过程中的复杂事件，使人深刻认识数十年来困扰着胚胎学家的一些基本问题，促进对人胚胎发育细节的基础研究。人胚胎干细胞的体外可操作性，可以一种伦理上可接受的方式，提供在细胞和分子水平上研究人体发育过程中极早期事件的方法。这种研究不会引起与胎儿实验相关联的伦理问题，因为仅靠自身胚胎干细胞是无法形成胚胎的。

通过此类研究，能有效的解决某些遗传疾病的提前预防问题，改善病患的生命质量，提高人类的自然寿命，为人类的长源发展乃至优化提供了机遇。

（2）药学研究方面，在造血干细胞和胚胎干细胞研发的基础上，积极开展神经干细胞的研究。

干细胞系可分化为多种细胞类型，又是能在培养基中不断自我更新的细胞来源。它发展为胚体后的生物系统，可模拟体内细胞与组织间复杂的相互作用，这在药物研究领域具有广泛的用途。胚胎干细胞有望在短期内就能体现的优势在于药物筛选中。目前用于药物筛选的细胞都来源于动物或癌细胞这样非正常的人体细胞，而胚胎干细胞可以经体外定向诱导，为人类提供各种组织类型的人体细胞，这使得更多类型的细胞实验成为可能。虽不会完全取代在整个动物和人体上的实验，但会使药品研制的过程更为有效。当细胞系实验表明药品是安全的且效果良好，才有资格在实验室进行动物和人体的进一步实验。

在候选药物对各种细胞的药理作用和毒性试验中，胚胎干细胞提供了对新药的药理、药效、毒理及药代等研究的细胞水平的研究手段，大大减少了药物检测所需动物的数量，降低了成本。另外，由于胚胎干细胞类似于早期胚胎的细胞，它们有可能用来揭示哪些药物干扰胎儿发育和引起出生缺陷。人胚胎干细胞还可以用于其它用途。由于这类细胞本质上可以无限量地产生人体细胞，它们对于旨在发现稀有人蛋白的研究计划理应有用。国际上许多制药公司、学者都瞄准了这一重要的研究领域。

（3）干细胞研究的临床医疗运用前景广阔

干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的心肌等。

由于干细胞在体外具有无限或较长期地进行自我更新和多向分化的潜能，这使得干细胞不仅成为很多生物医学基础领域的重要研究工具，而且可以用干细胞移植技术来治疗各种难治性疾病，以及在试验室内产生各种组织器官成为可能。

干细胞还是基因治疗最理想的靶细胞。这里的基因治疗是指用遗传改造过的人体细胞直接移植或输入病人体内，达到控制和治愈疾病的目的。这种遗传改造包括纠正病人体内存在的基因突变，或使所需基因信息传递到某些特定类型细胞。